百亿生长激素赛道，迎来变局时刻
发布时间：
2025-05-26 11:06
若干年后，当我们回顾中国创新药产业的发展史，Sofinnova或许是一家绕不过去的标杆性的投资机构。
作为欧洲历史最悠久、规模最大的生命科学风险投资机构之一，Sofinnova近年来在中国创新药领域长袖善舞，通过跨境整合产业资源，精准卡位生命科学高价值赛道，已然创造了数量不菲的成功投资案例。
2023年8月，恒瑞医药将其研发的创新药TSLP单抗（SHR-1905）的海外权益授权给美国公司Aiolos Bio，交易首付款2500万美元。
作为Aiolos Bio的A轮投资方之一，Sofinnova很快推动其快速被GSK以14亿美元收购（2024年1月），实现高回报退出。
这是Sofinnova运作中国创新药“走向世界”的经典案例。
在推动全球创新药“引入中国”的方向上，Sofinnova同样颇有建树。
维昇药业，这家Sofinnova作为创始股东之一的新锐创新药公司，是Sofinnova在国内成功投资的代表作之一。
作为近年来备受关注的生长激素赛道，其发展进程也将因此而受到深远的影响。
一、生长激素赛道：长坡厚雪与未被满足的需求
在一向被视为对创新药支付能力相对薄弱的中国市场，生长激素绝对是一个“现象级”的品种：这是中国医药市场罕见的规模超过百亿的大单品，同时其支付结构也迥异于绝大部分其他药品，患者自费比例占据了绝对主流。
巨大的市场空间，叠加患者充分的自费支付意愿，生长激素产业成为了全行业所公认的“黄金赛道”。
但是与此同时，生长激素赛道的另一个现状是：患者的需求远没有得到充分的满足。
从需求端而言，根据相关媒体报道，我国4-15岁的人群矮小症发病人数有700万，但每年就诊人数预估不足30万人，接受规范治疗的患者渗透率仍然远远低于欧美国家。
从供给端而言，目前国内已上市的生长激素产品，还是以短效类产品为主，高端的长效类产品领域仍然缺乏足够的竞争，目前为止仅有一款产品获批上市。
毫无疑问，生长激素这个长坡厚雪的“黄金赛道”，需要更多的优效产品入场，在重构行业格局的同时，更好地满足患者未被满足的需求。
2018年，Sofinnova与维梧资本、Ascendis Pharma联合创立维昇药业，进军中国的生长激素赛道，很大的原因也是看中了这个细分领域的旺盛需求以及巨大的潜在商业价值。
二、长效生长激素市场的颠覆者
上世纪70年代末，基因泰克公司（Genentech）的科学家利用基因重组技术，成功合成重组人生长激素，使得生长激素从稀缺资源转变为可规模化生产的药物，宣告了现代生长激素治疗时代的到来。
目前，临床上使用的生长激素主要分为短效剂型和长效剂型。
短效生长激素的氨基酸序列，与人体自然分泌的生长激素完全一致，因此免疫原性低，多年的临床应用也充分验证了其上佳的安全性。
但是，短效生长激素的半衰期仅有几个小时，这就要求患者每日皮下注射一次，对于一个需要长期使用、且使用对象主要是儿童的药物来说，这无疑对患者的依从性提出了巨大的挑战。
相关的行业调研显示，国内短效生长激素漏针率可达到惊人的22%，这与短效制剂频繁注射带来的不便和痛苦有很大的关系。
每周注射一次的长效生长激素制剂的出现，缓解了患者需要每日注射一次的痛苦，在很大程度上提高了患者的依从性。
目前国内市场已上市的长效生长激素，采用了聚乙二醇（PEG）修饰技术，通过将PEG永久连接在生长激素分子上，成功延长了其在人体内的半衰期，实现了生长激素从短效到长效的跨越。
但是聚乙二醇作为一种结构改造技术，开发的难度较大，往往很难在有效性、安全性和长效性这几个关键性指标之间掌握好“火候”。
从长效生长激素的研发历史来看，辉瑞和诺和诺德都曾经开发过基于聚乙二醇修饰的长效生长激素并推进到临床试验阶段，但是此后都因为安全或者疗效的问题而选择终止项目。
对于更为安全有效的下一代长效生长激素制剂，市场还是存在刚需。
维昇药业的新一代生长激素产品隆培促生长素，依托创新的TransCon（暂时连接）技术平台，是长效生长激素领域现有竞争格局的潜在颠覆者。
作为一种前沿的药物长效化开发技术，TransCon技术的“暂时连接”与“永久化连接”的改构技术不同之处在于，隆培促生长素前药中生长激素分子与惰性载体的连接是暂时的，注射到体内后在人体生理的PH值和体温下，连接结构会自动断开，缓慢释放出和内源性生长激素结构上完全一样的“天然”生长激素。
这些未经修饰的“天然”生长激素维持了与内源性生长激素相同的组织分布和生理作用，包括可以进入骨骺生长板发挥生长激素促进骨骼生长的直接作用。
这种精妙的设计，在实现了“每周注射一次”药物长效化目标的同时，还能确保其发挥治疗作用的活性药物分子保持与内源性生长激素完全一致的天然结构及药理活性，避免因生长激素分子的结构改造导致的疗效降低或者安全性的潜在风险，可以说完美地实现了“每周注射一次”和“天然”作用机制。
毫不夸张地说，隆培促生长素的出现，是生长激素这个细分领域的一个变革性的时点。
三、从临床疗效到给药便利性，隆培促生长素的全面优势
目前，隆培促生长素的优势，已经得到了大量高质量循证医学证据的支持。
隆培促生长素在中国开展的3期临床试验研究结果表明：每周注射一次的隆培促生长素治疗52周后，年化生长速率（AHV）为10.66 厘米/年；对照组采用的失每日注射一次的生长激素日制剂，其年化生长速率（AHV）为9.75 厘米/年，两组间差异为0.91（95% 置信区间：0.37 -1.45，p=0.0010)，达成了优效结果。
这个优效结果与隆培促生长激素此前在全球开展的关键性临床试验的优效性结果一致。
同时，上述两个临床研究也表明，隆培促生长素的安全性指标，和短效生长激素相当。
这个研究结果，是相当震撼的，并对患者有重大的临床意义：基于TransCon技术平台开发的长效生长激素，不仅只需要每周注射一次，其效果也优于短效生长激素。
隆培促生长素是全球唯一经临床试验数据证实，疗效优于日制剂的长效生长激素产品。
相关数据显示，除隆培促生长素外，全球其他已上市或在申报进度中的长效生长激素，3期临床试验的研究结论均为等效或非劣于生长激素日制剂。
换句话说，其它长效生长激素给患者的获益可能只有每周少打6针，但其疗效与使用日制剂是类似的。而隆培促生长素带给患儿的，除了每周注射次数减少到1针，还有潜在比生长激素日制剂更好的治疗效果。
TransCon技术平台的设计理念，在隆培促生长素这款产品上得到了充分的体现：在实现药物的长效化的同时增加治疗收益，包括更优的疗效，或者更好的安全性。
除了上述显著的临床优势以外，隆培促生长素可常温储存6个月，这无疑大大提高了患者使用和携带的灵活性。
另外，其配套的双腔预充给药系统，也给这款药物带来了极大的给药便利性：两个独立腔室分别储存药物制剂和无菌注射水，配合电子自动注射装置，医护人员或家长、甚至患儿自己只需简单操作，注射装置就可自动完成注射给药。
这项以患者为中心的创新设计，一经推出就接连斩获德国红点设计大奖等3项国际重磅的产品设计类奖项。
这种独创的给药装置，不仅降低了对医护人员操作技能的依赖，也大大减少传统配药中可能发生的降解或失效风险，无需冷藏的设计，也可以使家长和患儿在出行和出游时无需携带冰箱，轻松使用。
这对于提升患者的依从性，都有很大的促进作用。
总之，从临床疗效、安全性到给药操作，隆培促生长素都以独具匠心的设计构筑了自身的显著优势，这是一款在生长激素赛道具备巨大的“best-in-class”潜力的创新产品。
四、欧美市场已经验证，中国市场蓄势待发
隆培促生长素的市场价值，也已经在欧美等创新药发达市场，得到了充分的验证。
2021年8月，隆培促生长素获得美国食品与药品监督管理局（FDA）的上市批准 ，用于治疗儿童生长激素缺乏症。
2022年1月，隆培促生长素又获得欧盟委员会（EC）的上市批准 ，用于治疗儿童生长激素缺乏症。
根据Ascendis Pharma的年报，仅上市三年，隆培促生长素2024年的销售额为1.97亿欧元，预计未来销售额将进一步提升。
这种高速增长的趋势，充分验证了隆培促生长素的市场竞争力。
但是，属于隆培促生长素的商业传奇，或许还没有正式开始。
在医药行业，绝大部分创新药的核心市场都在欧美国家，中国市场的份额往往只能占一个零头。
但是具体到生长激素领域，情况完全不一样。
根据弗若斯特沙利文的资料，于2023年，中国在全球人生长激素市场占据最大份额，超过美国，市场规模为人民币116亿元，占全球市场的34%。预计到2030年，中国人生长激素市场规模将达到286亿元，自2023年至2030年的年复合增长率为13.7%。
也就是说，全球生长激素市场的高地，在中国。
只有在中国市场的销售开始之后，我们才能见到隆培促生长素这款创新产品最高的商业可能性。
目前，围绕着隆培促生长素的商业化目标，维昇药业已经开始了一系列周密的布局和准备。
一方面，维昇药业已经和药明生物展开战略合作，落实隆培促生长素的本地化生产，这不仅可以进一步整合相关业务模块，也极大地保障了药物生产的效率和供应的可持续性。
另一方面，维昇药业已经储备了广泛的渠道资源与商业化布局，比如和上海医药缔结深度战略合作，比如与和睦家的战略签约，这些在产业上下游的合纵连横，为隆培促生长素上市后的临床推广和快速放量，共同奠定了坚实的基础。
此外，A股知名上市企业安科生物在IPO轮基石入股，也引发市场无限遐想。
在2024年3月8日，基于中国3期关键性临床试验的优异数据，隆培促生长素的上市许可申请（BLA）获得中国国家药监局受理，预计于2025年在中国上市。
回顾中国生长激素赛道的发展史，曾经诞生了长春高新这样股价10年上涨100倍的资本神话。
在目前竞争尚不充分的长效生长激素制剂市场，隆培促生长素将有望以全方位的优势，缔造生长激素赛道全新的商业传奇。
五、内分泌赛道的领头羊
长效生长激素是维昇药业在研管线中的明星产品之一，公司在研管线还有那韦培肽、帕罗培特立帕肽，基于共同的TransCon 技术平台的赋能，上述产品也在各自细分领域有极强的竞争力。
维昇药业通过深刻的市场洞察，将高价值的创新型临床及商业化阶段药物纳入公司产品管线，是全球内分泌前沿创新疗法引入中国的门户。
同时，公司坚持授权引进以及自主研发的双轮驱动模式，未来也将自主开发内分泌赛道的创新产品，是中国内分泌药物赛道的领军企业。
随着内分泌赛道的价值不断兑现，以此次港股IPO为契机，维昇药业将在内分泌赛道持续寻求突破性的业务机会，将成为二级市场为数不多的具备高确定性的高潜力标的。（文章转载自医药投资部落）
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